Pilar 1 - EFICACIA
Para el pilar 1- El mensaje principal acerca de la gran eficacia es:
MEJORAS INCOMPARABLES DE LA _____ _______ Y _______
¿Puede completar los espacios en blanco?
Función motora, Bulbar
En cuanto al Pilar 2 - SEGURIDAD, el mensaje principal es: PERFIL ________-_______ FAVORABLE
¿Puede completar los espacios en blanco?
BENEFICIO-RIESGO
Para el pilar 3- El mensaje principal acerca de durabilidad es:
ZOLGENSMA demostró una durabilidad y seguridad ______ hasta ______ después del tratamiento
¿Puedes completar los espacios en blanco?
Sostenible, 7.5 años
Antes de esta reunión, algunos de ustedes compartieron sus dificultades de acceso y los organizadores de la reunión identificaron temas comunes.
¿Cuál de los siguientes NO es uno de los retos constantes?
- Demasiado costoso
- No es una cura
- Tiempo y gastos para entrenar al personal
- Difícil acceso
Tiempo y gastos para formar al personal
¿Cuál de estas zonas NO forma parte de América Latina, según la fuente de información Brittanica?
- México
- Toda América Central
- Todas las islas del Caribe
- Toda Sudamérica
Todas las islas del Caribe
¿ZOLGENSMA demostró un desarrollo apropiado según la edad en pacientes presintomáticos en qué 3 hitos motores?
- Sentarse
- Pararse
- Caminar
Cuando se trata de eventos adversos (EA) de ZOLGENSMA, hay 3 palabras clave que debemos expresar.
¿Puede nombrar 2?
- Identificables
- Previsibles
- Manejables
ZOLGENSMA está diseñado para proporcionar de forma ______ y _____la expresión funcional de la proteína SMN en el SNC y en todo el organismo
¿Puede completar los espacios en blanco?
Sostenida, Continua
¿Cuál es el mejor aspecto a destacar de ZOLGENSMA en cuanto a su singularidad?
- Mayor costo
- Infusión intravenosa sencilla
- Mecanismo de acción
- El más favorecido por los cuidadores
Mecanismo de acción
Dentro de América Latina, México es #_ en tamaño y #_ en población.
¿Puedes completar los espacios en blanco?
3, 2
¿Cuál de estas frases NO forma parte de los mensajes claves del Pilar 1 – Gran eficacia?
- desarrollo adecuado a la edad
- continuo e incremental
- mejoras rápidas y sostenidas
- aumento estable de la función bulbar
Aumento estable de la función bulbar NO forma parte de la narrativa.
(Lo correcto sería decir: "Aumento sin precedentes de la función bulbar").
Hay 4 formas de manejar los eventos adversos, entre ellas la vigilancia diligente y la detección a tiempo.
¿Puede nombrar las otras 2?
- Educación de los cuidadores
- Intervención médica adecuada
En el corte de datos del estudio LT-001 de mayo de 2022, 10 pacientes de ese estudio estaban en la cohorte de dosis terapéutica.
¿Qué porcentaje de esos pacientes fueron capaces de mantener los hitos alcanzados previamente?
100% (10/10)
Hay 3 puntos clave para manejar nuestra respuesta a los retos de acceso de nuestras partes interesadas.
¿Puede nombrar 2 de los 3 puntos clave?
Punto 1 - ZOLGENSMA es único
Punto 2 - Potencial de reducción de cargas
Punto 3 - Nuestro compromiso
Hay varios bailes de salón tradicionales latinoamericanos que forman parte de competencias internacionales.
¿Cuál de ellos NO suele formar parte de esa lista?
- Samba
- Rumba
- Tango
- Cha-Cha-Cha
- Paso doble
Tango
En el estudio SPR1NT, el __% de los pacientes consiguieron mantenerse de pie solos durante ≥3 segundos en el seguimiento, y el __% de estos pacientes consiguieron este hito dentro de la ventana de desarrollo normal.
¿Puede completar los espacios en blanco?
90% (26/29), 81% (21/26)
En el estudio STR1VE US, el __% de los pacientes estaban vivos y libres de ________ a los 14 meses de edad, en comparación con el __% en la cohorte de historia natural PNCR.
¿Puede completar los espacios en blanco?
91% (20/22), ventilación permanente, 26% (6/23)
En LT-001 (corte de datos de mayo de 2022, cohorte de dosis terapéutica), __ pacientes alcanzaron un nuevo hito de "bipedestación con ayuda" sin necesidad de ________.
¿Puede completar los espacios en blanco?
2 ( o 20% o 2/10), Nusinersen (o "terapia añadida")
Además de ZOLGENSMA, las dos alternativas para tratar la AME requieren dosificación ________ y ________
¿Puede completar los espacios en blanco?
Repetida, De por vida
La Sierra Madre es una importante cadena montañosa de América Central que atraviesa 4 países.
¿Puedes nombrar 3 de los 4 países?
- El Salvador
- Guatemala
- Mexico
- Honduras
Los análisis post-hoc de los pacientes presintomáticos indicaron que el __% de los pacientes presintomáticos con 2 o 3 copias de SMN2 alcanzaron el criterio de valoración de la función bulbar compuesta, que incluye ________, ________ y ________.
¿Puede completar los espacios en blanco?
- 100% (29/29)
- Evidencia de deglución normal
- Satisfacción de las necesidades nutricionales
- Mantenimiento de la protección de las vías respiratorias
A continuación se presenta una lista parcial de los signos de advertencia y precauciones asociados con ZOLGENSMA:
- hepatotoxicidad
- respuesta del sistema inmune
- MAT
- troponina-I elevada
¿Qué elemento falta en esta lista?
Trombocitopenia
GTx sigue revisando los datos de seguridad a largo plazo para identificar nuevas señales de seguridad.
¿Cuáles son las 2 fuentes utilizadas para comprobar la consistencia de los datos recopilados/revisados?
- Registro RESTORE
- Ensayos clínicos
Como dosis única, ZOLGENSMA tiene el potencial de reducir la carga en ________, ________ y ________.
¿Puede completar los espacios en blanco?
Pacientes, Cuidadores, Sistemas de salud
¿Cuál es el nombre y el país de la civilización más antigua de América, según la UNESCO?
Civilización Caral-Supe (o Caral), Perú